9 月 23 日，在第十九届全国临床肿瘤学大会暨 2016 年 CSCO 学术年会上，上海胸科医院陆舜教授揭晓了PROFILE 1029 研究结果。
图 1 陆舜教授正在发言
陆教授首先对该研究背景进行介绍，出现脑转移的 NSCLC 患者预后一般较差。克唑替尼、脑部放疗和其他一些治疗方法，可延长 ALK 阳性 NSCLC 患者和脑转移患者的生存时间。而 PROFILE 1029 研究前瞻性地在东亚 ALK 阳性的 NSCLC 患者中比较了克唑替尼和培美曲塞联合铂类的疗效和安全性。
陆教授介绍，PROFILE 1029 研究是一项正在进行的多中心、随机对照、开放的 3 期研究，主要入组标准与研究方法如下所示。
图 2 研究方法
在这一东亚人群的研究中，无论是否有脑转移，克唑替尼均能显著提高 ORR，延长 PFS，并且显示出降低颅内病灶进展的趋势。
图 3 研究中的客观缓解率
图 4 无进展生存时间
在本前瞻性研究中，克唑替尼显示出的针对颅内病灶的疗效，与之前的二线回顾性分析及一线前瞻性 PROFILE 1014 研究相一致。PROFILE 1014 研究涉及更多的未经治疗的晚期 ALK 阳性 NSCLC 患者。克唑替尼相关不良反应与之前的研究一致，未发现新的不良反应。
图 5 全因不良反应
陆舜教授在接受丁香园的访问时说：「该研究奠定了克唑替尼是 ALK 阳性非小细胞肺癌合并经治脑转移的标准治疗，将改编中国指南。」
随后，解放军 307 医院刘晓晴教授对该研究进行点评，她指出 PROFILE 1029 研究证实克唑替尼治疗脑转移 ORR /颅内病灶的疗效优于化疗。
图 6 刘晓晴教授进行点评
脑转移是 ALK 阳性 NSCLC 治疗过程中遇到的大挑战。从 PROFILE 1005/1007、PROFILE 1014、PROFILE 1029 研究结果证实：
1）克唑替尼治疗 ALK 阳性 NSCLC 脑转移有效。
2）克唑替尼治疗延缓了脑转移疾病进展时间。
3）相比无脑转移患者，脑转移患者更能从克唑替尼治疗中获益。
PROFILE 1029 研究的意义及亮点在于，它是继 PROFILE 1014 之后第二个在初治一线 ALK 阳性 NSCLC 中克唑替尼对比 PC 化疗的 Ⅲ 期研究，我国又为此贡献了新数据。其次，该研究将较受关注的脑转移治疗作为次要研究终点。第三，初治东亚合并 ALK 阳性 NSCLC 合并脑转移（经治稳定）患者，克唑替尼可作为标准治疗。
另外，刘教授指出，该研究还存在一些不足或局限：纳入次要研究的脑转移样本量偏小。既往脑转移治疗手段、脑转移数量、部位、合并颅外转移、KPS 等因素未知；研究仅回答了治疗后稳定、无症状性脑转移的问题，有症状脑转移的处理未得到体现，期待后续进一步研究结果。