基于大量的随机3期临床试验，辅助化疗目前已成为状态良好的NSCLC患者在切除局部病灶后的标准治疗方案。一项包括5项试验共4584名患者的meta分析提示患者接受辅助含铂化疗的5年绝对生存获益预计为5.4%。
通过使用分子靶向药物加强系统疗法来提高疗效目前正在联合进行（Alchemist试验），然而由于辅助临床试验通常需要大量的样本量和长期评估如生存率等客观结束点，挑战依然存在。当一项新药的评估辅助试验完成时，得到的认识可能已经过时。此外，在大量在研的潜在药物中，只有少数药物可以进行辅助试验。
克服NSCLC辅助临床试验限制的一种方法是在可切除的NSCLC患者中使用术前（新辅助）而不是术后（辅助）治疗策略。NSCLC META分析合作组进行的meta分析最近显示，与先进行手术相比，术前化疗可以提高5年总生存率5%。
尽管meta分析没有比较辅助药物与术前治疗，观察到的获益与辅助疗法所表现出的是同样明显的，因此对局部进展期NSCLC患者建议使用术前或术后辅助细胞毒性治疗方案。
正如在其他地方所讨论的，术前化疗的一项潜在优势在于可以有机会将反应率作为获益的替代指标，并将这些指标作为患者系统治疗试验的结束点。我们正在设想一项策略，使那些新的系统性药物可以在一个中小规模的术前试验中进行评价，进而筛选可选或不可选的患者群。
这类研究将使用治疗反应率作为主要观察指标，可以在治疗开始的几周内确定。减少了对术后长期随访患者来评价复发或死亡的需要，因此减轻了完成这些试验所需的资源数量。在术前试验（新辅助）中表现出较好效果的药物可以随后在更大的、最后的辅助3期临床试验中使用生存率作为结束点。
使用治疗反应率作为筛选在研药物的有效性是基于反应率可以预测长期无复发率和总生存率的，因此，可以作为一个有效的替代/中间标记。以后，将反应率评价作为方法将会成为成功实现术前化疗药物发展策略中的关键。
最近研究表明主要的病理反应率（定义为术前系统治疗后外科切除标本中存活肿瘤细胞≤10%）与长期无复发生存率和总生存率明显相关。这些发现已经得到重复，因此建议使用主要病理反应率作为主要结束点纳入术前试验的设计中。
van Gool等对术前治疗的反应率评价作出了显著的贡献，他们证实用厄洛替尼3周后，与使用CT评价肿瘤萎缩相比，使用PET-CT评价18FDG摄入减少与病理反应率的相关性更强。此外，与野生型EGFR肿瘤相比，EGFR突变肿瘤在3周时的平均FDR摄入率更低。
这些发现的影响甚多：1.这些数据对使用非侵入性方法来预测靶向药物的病理反应率提供了进一步的支持；2.通过识别那些驱动分子突变被某些特定分子靶向药物抑制的患者，评价FDG摄入减少的数量可能帮助发现评价反应率的潜在标记物，因此需要更广泛的分子数据来寻找驱动分子；3.该发现为以后研究PET-CT反应率与长期治疗结果的相关性提供了基础，可以作为病理评价有效性的替代/辅助方法。
综上，van Gool等的工作对使用影像和病理反应率标准来快速评价新药术前治疗有效性提供了证据。通过使用合理和更合适的方法，这些结束点的综合特性可潜在性的极大简化药物的发展。
由于只有不多的有效治疗选择存在，这些研究将提升新药评价的热情。基于这些策略，对可切除NSCLC患者的新药快速发展和长期生存产生有意义的提高将会产生巨大的潜在作用。